歐洲新的兒童致命疾病基因療法有100%的存活率!

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A vector, which is used to transport the healthy gene into the patient's cells, is seen in this undated handout image provided by GlaxoSmithKline on April 1, 2016.  REUTERS/Grant Thompson/GSK/Handout via Reuters

致命疾病

短短3個月以來從爆發出一些討論關於一種特定基因療法可能通過到現在,但在那三個月由歐洲聯盟委員會(European Commission)的商議裡,已經引導出一項決定,將可以給一些沒有多少時間與父母相處的兒童幾天、幾個月、幾年、甚至可能幾十年更多的時間。

討論的核心是腺苷脱氨酶嚴重複合型免疫不全症(ADA-Severe Combined Immunodeficiency,ADA-SCID),是一種罕見疾病,每年在歐洲新生兒發現15例。它的特徵是缺乏腺苷脱氨酶蛋白質(Adenosine Deaminase,ADA),導致免疫系統嚴重缺陷。如同淋巴細胞,一種白血球,需要蛋白質來製造。沒有一個正常運作的免疫系統,患有ADA-SCID的兒童,在出生後是活不了太久;直到現在。

拿掉致命疾病的致命性

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這是葛蘭素史克(GlaxoSmithKline,GSK)的最新基因療法技術Strimvelis可以幫助的地方。藉由利用病患本身的骨髓,一個ADA基因的正常複製被注入細胞,然後這個基因更正細胞透過靜脈被病患再度採用。

這項技術的可信度,來自於18位接受臨床試驗治療的病患長達3至13年的100%存活率。這不是說它沒有問題。所有病患也從試驗中遭受一項不良影響,但大部分病患合併出現一種經常發生在兒童時期的併發症。對於這種影響,歐洲聯盟委員會認為,通過這家英國公司基因療法給商業用途是安全的。

「這是罕見基因疾病療法一個新時期的開始。」

在聽到這項決定後,GSK罕見疾病單位主管Martin Andrews立即發表聲明:「今天的通過,是與在義大利米蘭共同研究者多年努力的成果。而下一步是朝向帶給ADA-SCID病患和她們家人改變生活的療法。這是罕見基因疾病療法一個新時期的開始,而且我們希望這項有療效的方法,在未來也能夠被用來幫助其他罕見疾病的病患。

的確是一個新時期,一個以個人化醫學世界為特色的時期。

接下來是一部短片,一個被診斷出SCID的男孩的故事:

來源: Futursim