阿茲海默症新藥在人體試驗剛剛顯示出正面的結果!

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1. 一種新藥verubecestat在去除與阿茲海默症(Alzheimer)有關的類澱粉斑(amyloid plaques)顯示出正面的結果,阿茲海默症是最常見的癡呆形式,影響全球大約4400萬人。

2. Verubecestat的長期臨床試驗結果預計將在2017年和2019年。

新希望

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阿茲海默症仍然是世界上最常見的癡呆形式,並且是美國第六大死亡原因。但是一種可行和安全的藥物仍然是很難找到。根據阿茲海默症協會,大約有540萬美國人患有這種疾病。

現在可能有一種新藥在治療阿茲海默症的途中。來自默克(Merck)的藥物剛剛從小試驗中證明了有希望的結果,並且參與者沒有出現副作用。

verubecestat這種藥物,目標在阿茲海默症患者大腦中的蛋白質斑塊。這種蛋白質斑塊最終會導致神經退化病變(neurodegeneration)。

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Verubecestat能起作用是因為它是一種BACE1抑制劑。BACE1是一種對產生有毒的類澱粉β蛋白質、形成斑塊沉積至關重要的酶。藉由抑制酶,藥物會阻止蛋白質形成,或降低蛋白質沉積。

之前嘗試這種方法的藥物都失效了,因為它們有副作用,例如孤立、神經退化病變、和肝毒。但是這種默克新藥在6個月和9個月的老鼠與猴子試驗中,沒有出現持續的副作用。而且在人類試驗,一周的測試顯示沒有影響,指出在腦脊液(cerebrospinal fluid)中的類澱粉蛋白更少。

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標記一個里程碑

事實上,試驗顯示相當有希望的,它是第一個達到III期臨床試驗的第一個BACE1抑制劑。這些長期試驗的結果預計在2017年和2019年。要在藥房看到這種藥,我們還有很長的路要走。

但verubecestat不是唯一有前途的阿茲海默症藥物,另一種稱為aducanumab的藥物,在小型試驗中顯示較低的認知衰退,並且直接清除斑塊。有些科學家認為它可以和verubecestat互補,並且和藥物一起發揮效用。

其他有希望的治療包括修改的γ-分泌酶,來處理發炎,或把發生在阿茲海默症的tau蛋白纏結當作治療的目標。

來源:Futurism