基因編輯療法救了兩名白血病女嬰的生命,打破先例!

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世界現在可能是在黑暗的地方,但科學提供足夠的光來擊退陰影。舉兩位嬰兒剛剛被拯救的例子來說,之前無法治癒的白血病,由於基因編輯療法,他們的生命不再被縮短。

刊登在科學轉化醫學期刊(Science Translational Medicine),一組歐洲團隊的研究人員報告,兩名女孩在接受新的治療法18和12個月後,沒有發現癌症存留。這個案例涉及到基因改造的白血球細胞給予他們能力,有效地把癌細胞當作目標。


基因改造的白血球細胞被用來殺死他們的癌症。SEBASTIAN KAULITZKI/SHUTTERSTOCK

這個團隊的論文提到”兩名嬰兒在28天內達到分子緩解(molecular remission)”,一個難以置信的短暫時間。現在,這兩名幼兒不再出現曾經充斥急性淋巴性白血病(acute lymphocytic leukemia)的症狀。

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沒有倫敦大奧蒙德街醫院(Great Ormond Street Hospital)和法國生物科技公司Cellectis的團隊用心努力,這些極年幼的小孩不會有今天。

這項技術以前就被許多藥物公司使用,但改造的白血球細胞是從正在接受治療的患者本身萃取出來的。在這個案例,殺手細胞來自於健康的捐贈者,然後被改造來攻擊在年輕患者身上的癌細胞。

雖然這可能會造成這兩名女孩的免疫系統對注射到他們身體內的”外來”白血球細胞產生負面反應和破壞,但情況並非如此, 至少在一開始的時候。

這個團隊是有注意到第一位年輕患者在接受治療2個月後,的確有不良的免疫反應,但在一回合類固醇治療和一些骨髓移植後,她現在活得很好。


這可能是許多生命被拯救的第一位不管是年輕人還是上了年紀的人DONOT6_STUDIO/Shutterstock

在這些嬰兒身上測試這項新方法的原因之一是,年紀很小的小孩沒有太多白血球細胞,取走任何白血球可能會減弱他們的免疫系統到危險的程度。

這種轉移技術看起來有效的事實,暗示著它可能是一個真正的”萬用”療法,一個在所有捐贈者身上都有效的療法,無論年齡或相對的免疫系統強度。需要更多的研究來證實這項技術對其他人也有效,包括年齡較大的兒童和成人。但到目前為止,這項試驗看來是非常的成功。

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癌症以數百種形式出現,每一種都有不同的方式偷偷地通過免疫系統來破壞身體。雖然越來越有效巧妙的治療癌症方法急劇上升,但它仍然是一個禍害。

然而,如同這項研究顯示,形勢(潮流)可能正在改變。

來源:IFLScience